Nanopartículas para el tratamiento de enfermedades genéticas

Las terapias génicas buscan corregir el funcionamiento incorrecto de ciertos genes incorporando ADN modificado a las células. Investigadoras de la Facultad de Ciencias Químicas (Universidad de Córdoba) proponen utilizar nanopartículas de óxido como vehículos de ese ADN en el tratamiento de patologías como la fibrosis quística, la piel de cristal y la hemofilia. GridX, una iniciativa que impulsa y financia la creación de empresas biotecnológicas, incorporó el proyecto a su portfolio.

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Investigadoras de la Facultad de Ciencias Químicas de la UNC avanzan en el desarrollo de nanopartículas de óxido que puedan ser usadas en estrategias terapéuticas aplicadas al tratamiento de enfermedades genéticas como la fibrosis quística, la piel de cristal y la hemofilia.

El origen de estas patologías se encuentra en el funcionamiento incorrecto de un gen. La propuesta de Cecilia Vasti y Carla Giacomelli, ambas científicas de la UNC, consiste en utilizar esas nanopartículas de óxido como un vehículo para llevar hasta las células afectadas un fragmento modificado de ADN (ácidos nucleicos) que permita corregir la labor defectuosa.

Tras aprobar una serie de instancias de evaluación, el proyecto logró ingresar al portfolio de GridX, una iniciativa dedicada a potenciar y financiar la creación de empresas de base científica. La firma que constituirán las investigadoras se denominará “NanoTransfer”. Ya recibió parte de los 200.000 dólares que aportará GridX para avanzar en el desarrollo y en la actualidad se encuentra en proceso de registro en el programa de Empresas Biotecnológicas de Conicet. Prevén, además, firmar con la UNC un convenio de investigación y desarrollo.

De cumplir en tiempo con las etapas programadas y las regulaciones de la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT), sus creadoras estiman que en cinco años podría empezar a comercializar los primeros productos.

Minúsculos caballos de Troya

En las terapias génicas, tan relevante como el ADN modificado que se inocula al paciente es el vehículo que lo lleva al interior de la célula. Este transporte de material genético a una célula determinada se denomina transfección y es bastante común. Para ello se usan tanto vectores virales como no virales (nanopartículas de oro, de hierro, poliméricas o liposomas).

La estrategia más usada, sin embargo, emplea vectores virales apropiadamente reformados para que no generen infecciones. El empleo de virus obedece a su gran capacidad para introducir material genético en las células.

Este abordaje, no obstante, tiene sus limitaciones. Gran cantidad de pacientes no pueden recibir este tratamiento porque a lo largo de sus vidas han generado respuesta inmune a algunos de los virus que se usan como vehículos. Y por la misma razón, este tipo de transporte sólo puede aplicarse una sola vez.

La innovación de Vasti y Giacomelli radica en usar nanopartículas de óxido en lugar de vectores virales. Son más económicas, pueden escalarse con mayor facilidad y cumplirían la misma función, pero sin generar respuesta inmune y con la posibilidad de repetir el tratamiento en caso de ser necesario.

“Estos agentes de transfección se unen al ADN que se debe ingresar a la célula enferma y lo modifican para que tenga exclusividad de ingreso, de manera que no entre a cualquier célula del cuerpo, sino que lo haga específicamente en aquella que uno quiere tratar”, explica Vasti.

“Una de las ventajas del uso de nanopartículas inorgánicas, respecto a los agentes virales, es que pueden modificarse de modo tal que nos permita apuntar con precisión para llegar a un tipo de célula y no a otras. Y los agentes de transfección génica actuales no pueden hacer eso”, completa Giacomelli.

Las investigadoras aclaran que en la actualidad las empresas dedicadas a terapias génicas se enfocan en unas pocas enfermedades, porque hacer la síntesis para cada una de ellas demanda mucho tiempo. “Nuestro objetivo es desacoplar este proceso”, subraya Vasti.

“Queremos desarrollar nanovehículos versátiles, para que las empresas que realizan este tipo de tratamientos sólo deban concentrarse en los genes y utilicen nuestros vehículos para hacer las terapias”, completa.

Otro de los aspectos positivos del desarrollo que comenzaron las científicas de la UNC es que un mismo vehículo podría ser utilizado para distintos tipos de enfermedades genéticas y podría tratarlas de un modo simple y económico, sin requerir de equipamiento complejo, ni procesos costosos o extensos.

De los laboratorios a la constitución de la empresa

Las investigadoras tomaron contacto con referentes de GridX –una company builder argentina que potencia proyectos de biotecnología– a través del Programa de Valorización del Conocimiento, que funciona en el Parque Científico Tecnológico y busca vincular grupos de investigación con el sector socioproductivo.

Presentaron la idea y después de casi un año de formación intensiva en diferentes temas del mundo de los negocios, fueron seleccionadas para ingresar al portfolio de empresas biotecnológicas de GridX. Ya recibieron parte de la inversión, que alcanzará los 200.000 dólares en la primera ronda.

Respecto a los plazos del proyecto, las autoras esperan que NanoTransfer salga al mercado con sus primeros productos dentro de cinco años, si logran cumplir todos los hitos del desarrollo y las regulaciones de ANMAT en tiempo. Para Vasti y Giacomelli, NanoTransfer marcará un salto significativo en el mercado biotecnológico y el tratamiento de enfermedades genéticas.

Cómo funciona Nanotransfer

 

Nanotransfer se integra con el gen de interés (GOI) en un único paso, con lo cual da lugar a un reactivo listo para usar en terapias tanto in vivo como ex vivo. Su ingreso en la célula es mediante un mecanismo controlado preservando su viabilidad.

Co-founder y CSO NanoTransfer: doctora Carla Giacomelli

Co-founder y CTO: doctora Cecilia Vasti

Co-founder y CEO NanoTransfer: ingeniero Brian Reznik

Consultores científicos: doctora Laura Valenti y doctor Ricardo Rojas

Fuente: Andrés Fernández – Prosecretaría de Comunicación Institucional – Universidad Nacional de Córdoba.